La compañía de terapia génica Avexis aterriza en España con Alicia Folgueira al frente

Avexis, compañía del grupo Novartis especializada en la I+D de terapias génicas para enfermedades raras neurodegenerativas muy graves o mortales, llega a España con Alicia Folgueira como directora general. 

Tras 15 años de investigación, Avexis ha desarrollado una terapia génica de reemplazo dirigida a los pacientes con atrofia muscular espinal (AME) con resultados esperanzadores para los pacientes y sus familias, y que ha recibido en Estados Unidos (EEUU) el sobrenombre del medicamento más caro del mundo, al salir al mercado con precio de 2,12 millones de dólares.

Onasemnogene abeparvovec, comercializado en EEUU como Zolgensma, es la primera terapia génica para una enfermedad neurológica y requiere una única administración intravenosa de por vida. Reemplaza el gen SMN1, cuya ausencia se relaciona con la AME. En Europa está pendiente del dictamen de la agencia EMA. 

Además, la compañía se encuentra trabajando en otros programas de desarrollo clínico, que incluyen terapias para el síndrome de Rett y para una forma genética de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en niños.

Para finales de este 2019, la compañía señala que prevé un crecimiento exponencial con generación de empleo.

En España, afirman que este crecimiento “se traducirá en la creación de un equipo completo de profesionales que se irá ampliando hasta finales de año”.

Prioridad: el acceso 

“Nuestro primer objetivo en España es poner todas nuestras energías para que los pacientes españoles y sus familias puedan acceder lo antes posible al tratamiento de terapia génica de reemplazo para la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética devastadora que afecta a las funciones motoras y compromete la vida de los pacientes”, defiende Folgueira.

Farmacéutica de formación y con más de 20 de experiencia en la industria farmacéutica, la nueva directora general cuenta con especialización en terapias hormonales, vacunas y enfermedades raras, ámbito en el que ha desempeñado su actividad profesional en los últimos 10 años.

 

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Almirall incorpora el fármaco de Dermira lebrikizumab para dermatitis atópica

Almirall y Dermira han  anunciado este martes que Almirall ha ejercido su opción de licenciar los derechos para desarrollar y comercializar lebrikizumab para el tratamiento de la dermatitis atópica y otras indicaciones en Europa.

Las compañías firmaron un acuerdo de opción y licencia en febrero de 2019, según el cual Almirall adquirió la opción en exclusiva a cambio de un pago inicial de 30 millones de dólares para desarrollar lebrikizumab para indicaciones dermatológicas y comercializar la molécula para todas las indicaciones en Europa.

Como resultado de la decisión de Almirall de ejercer la opción, la compañía pagará a Dermira 50 millones de dólares adicionales y la compañía californiana podría recibir pagos adicionales por el cumplimiento de determinados hitos, incluyendo 30 millones en relación al inicio de ciertos estudios clínicos de fase IIIy hasta 85 millones de dólares al alcanzar los hitos regulatorios y la primera venta comercial de lebrikizumab en Europa.

Además, Dermira tendrá derecho a recibir pagos una vez alcanzados ciertos umbrales de ventas netas de lebrikizumab en Europa, así como pagos por royalties de ventas netas sobre unos porcentajes desde el doble dígito bajo hasta el rango bajo de veinte.

Resultados de fase II

La decisión de Almirall se anuncia tras los positivos resultados iniciales reportados por Dermira en marzo de 2019, del estudio de fase IIb , que mostró que las tres dosis de lebrikizumab alcanzaron el criterio de valoración primario y se demostró mejoría, en función de la dosis, en diversos indicadores que caracterizan los signos y síntomas de la dermatitis atópica de moderada a grave, que incluyen picazón e inflamación de la piel, en comparación con placebo.

El perfil de seguridad observado en el estudio fue consistente en relación con estudios previos de lebrikizumab. Según Almirall, los resultados sugieren que lebrikizumab tiene el potencial de ser la mejor terapia contra la enfermedad en personas que padecen dermatitis atópica de moderada a grave.

Tras la reunión final de la fase II con la agencia estadounidense de medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés), Dermira planea iniciar un programa de desarrollo clínico de fase III de lebrikizumab a finales de 2019.

“Estamos sumamente satisfechos de colaborar con Dermira en el desarrollo del programa clínico de lebrikizumab y entusiasmados con la posibilidad de ofrecer lo que creemos que podría ser el mejor tratamiento para las personas que viven con dermatitis atópica de moderada a grave en Europa, con un potencial de ventas que creemos desde Almirall de alrededor de 450 millones de dólares”, afirma Peter Guenter, CEO de Almirall. 

Mecanismo de acción de lebrikizumab

Lebrikizumab es un nuevo anticuerpo monoclonal humanizado e inyectable, diseñado para unirse a la interleucina-13 (IL-13) con una afinidad muy alta, que previene específicamente la formación del complejo heterodímero IL-13Rα1 / IL-4Rα, inhibiendo así los efectos biológicos de la IL-13 de forma dirigida y eficiente.

Se cree que IL-13 es un mediador patógeno central que impulsa múltiples aspectos de la fisiopatología de la dermatitis atópica al promover la inflamación de tipo 2 y mediar sus efectos en el tejido, lo que produce disfunción de la barrera cutánea, picazón, engrosamiento de la piel e infección.

“Las características únicas de lebrikizumab y los resultados positivos observados en nuestro estudio de fase IIb de varias dosis sugieren que tenemos el potencial de ofrecer a los pacientes que viven con dermatitis atópica de moderada a grave, y a los profesionales de la salud que los cuidan, una opción de tratamiento diferenciado que ofrece una combinación convincente de seguridad, eficacia, tolerabilidad, conveniencia y facilidad de uso”, señala Tom Wiggans, presidente y director ejecutivo de Dermira.

“Dado que estamos centrados en iniciar nuestro programa de fase III a finales de este año, Dermira se complace en asociarse con Almirall para ofrecer esta nueva opción de tratamiento a los pacientes en Europa, mientras continuamos buscando el desarrollo y potencial de comercialización en Estados Unidos”, concluye Wiggans. 

 

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Farmacéuticos estudian el manejo de la sedoanalgesia en pacientes críticos

El correcto abordaje terapéutico del dolor en la Unidad de Críticos tiene un gran impacto en el bienestar del paciente durante la estancia así como repercusiones a largo plazo en su salud, confort y calidad de vida. Sin embargo, es complicado el control de la analgesia en los pacientes sedados o inconscientes por los problemas que existen para detectarlo correctamente.

En esta línea el proyecto de investigación No-Pain-Project, de los servicios de Farmacia y Medicina Intensiva y la Unidad de Dolor del Hospital La Fe de Valencia y la Unidad Analítica del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IIS La Fe), tiene como objetivo estudiar la farmacocinética y farmacogenética de la sedoanalgesia con el fin de optimizar la terapia, mejorar la experiencia de los pacientes en la Unidad de Cuidados Intensivos (UCI) y el posterior impacto en la calidad de vida.

Su interés le ha permitido ser beneficiario de una de las cinco ayudas que la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y su fundación (FEFH) han otorgado a otros tantas iniciativas para fomentar y promover el desarrollo de proyectos de investigación e innovación en salud.

María Martín Cerezuela, farmacéutica hospitalaria integrada en el Servicio de Medicina Intensiva del Hospital La Fe y líder del proyecto, explica a este periódico que el punto de partida se basa en “tener en cuenta los cambios fisiológicos que ocurren en los pacientes críticos debido a la patología aguda, el estado de estrés o el manejo farmacológico que se requiere a la hora de dosificar los fármacos, ya que en estos pacientes se comportan de una manera diferente”.

La dificultad para medir el dolor

A todo lo anterior, advierte, hay que sumar las limitadas herramientas que permiten reconocer adecuadamente el dolor y graduarlo correctamente en los pacientes sedados. El dolor es una sensación subjetiva y la dificultad de medirlo en el paciente inconsciente radica en la imposibilidad de utilizar las escalas clásicas basadas en la sensación que este experimenta.

En este estudio, que tiene una duración prevista de dos años, se utilizarán las escalas validadas basadas en parámetros fisiológicos y conductuales (como la musculatura facial, el tono muscular o la tos en pacientes intubados) para los paciente sedados o insconscientes.

Además, habrá un grupo control para comparar los resultados que estará formado por pacientes en tratamiento crónico de la Unidad del Dolor, conscientes y capaces de manifestar su grado de dolor.

Con esas bases metodológicas, el grupo de investigación medirá qué cantidad de fármaco se detecta en la sangre del paciente crítico para relacionar esta concentración con una respuesta analgésica o sedante específica. “Se determinará la concentración plasmática junto a la Unidad Analítica, se estimarán los parámetros farmacocinéticos en esta población y se correlacionarán los parámetros farmacocinéticos/farmacodinámicos con los valores de analgesia y sedación obtenidos”, apunta Martín Cerezuela.

Mutaciones genéticas

El proyecto también estudiará algunas mutaciones genéticas que pueden afectar a la afinidad del fármaco por su sitio de acción o a la eliminación del medicamento del organismo, circunstancias que derivan en una variabilidad en la respuesta del paciente. A modo de ejemplo, apunta Martín Cerezuela, “se ha asociado algunos genotipos del gen Oprm1 en pacientes oncológicos con mejor respuesta analgésica a la morfina y menor toxicidad”.

La farmacéutica hospitalaria destaca que el objetivo es obtener “resultados que permitan correlacionar los niveles farmacocinéticos de la sedoanalgesia y las mutaciones genéticas con una adecuada respuesta en el paciente para conseguir monitorizarlos de manera individualizada, controlar adecuadamente el dolor, optimizar la terapia y obtener un impacto positivo en el bienestar de los pacientes críticos”.

Ademas, este proyecto busca fomentar el Plan de Humanización en las Unidades Asistenciales de Pacientes Críticos de la Comunidad Valenciana a través de la investigación.

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Relacionan la obesidad infantil con el metabolismo cerebral

De sobra es sabido que el aumento de peso depende de la diferencia entre la ingesta y el gasto de energía. Sin embargo, poco se conoce el papel que desempeña el cerebro en el consumo energético en la primera infancia.

Christopher Kuzawa, de la Universidad de Northwestern (Illinois), y Clancy Blair, de la Universidad de Nueva York (ambas en Estados Unidos), instan a otros investigadores a estudiar la hipótesis que vincula demanda de energía del cerebro durante el desarrollo infantil con el riesgo de obesidad en un artículo en Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).

“Creemos plausible que un mayor gasto de energía por parte del cerebro podría ser un beneficio imprevisto de los programas de desarrollo infantil temprano, que, por supuesto, tienen muchos otros beneficios demostrados”, afirma Kuzawa.

Estudio de 2014

La hipótesis entre obesidad y gasto energético cerebral se fundamenta en un estudio de 2014 firmado por Kuzawa que demuestra que, a la edad de cinco años, el cerebro llega a acaparar dos tercios del gasto de energía en reposo y casi la mitad del gasto total. Será el máximo consumo que este órgano alcanzará en la vida.

La investigación también demostró que las edades de la primera infancia en las que las necesidades de energía del cerebro aumentan se corresponden con las que disminuye el aumento de peso. A medida que la demanda de energía del cerebro se reduce en niños mayores y adolescentes, crece en paralelo la tasa de aumento de peso corporal.

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El Grupo Cofares crece casi un 6% en 2018

El Grupo Cofares ha presentado este lunes los resultados consolidados del ejercicio de 2018 a entidades financieras en un acto celebrado en la sede de la cooperativa en Madrid. Según los datos presentados por Miguel Ángel Alises, director financiero del Grupo Cofares, el distribuidor “consolida su liderazgo alcanzando en 2018 unos ingresos totales de 3.320 millones de euros, un 5,84% más respecto el año anterior, una cifra de negocio récord en la historia de la cooperativa”.

En palabras del director general del Grupo Cofares, José Luis Sanz, “los resultados ponen de manifiesto, ahora más que nunca, la confianza de los socios mantienen en la cooperativa, tanto en nuestras operaciones comerciales y logísticas, como en los servicios para la farmacia, así como servicios financieros”.

Además, Sanz ha recordado que “el crecimiento de las ventas logrado ha sido superior al crecimiento del mercado farmacéutico nacional”. En la misma línea, el beneficio antes de impuestos de la cooperativa ha logrado incrementar un 7,8% en 2018, respecto el ejercicio anterior, situándose en los 12,2 millones de euros.

Ebidta positivo

Del mismo modo, ha crecido el Ebidta hasta los 41,4 millones de euros, “ésta es la principal señal de fortaleza operativa del grupo”, ha mencionado Sanz. El Grupo Cofares cierra 2018, además, siendo la cooperativa líder en distribución farmacéutica, con una cuota de mercado nacional del 26,92%, 11.100 socios y 7.000 clientes, informan desde la compañía. Con 42 plataformas logísticas, que han realizado más de 440.000 rutas, recorriendo más de 56 millones de kilómetros.

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Diez recomendaciones para hacer frente a las olas de calor

El Ministerio de Sanidad ha publicado un decálogo de recomendaciones para reducir el impacto de las olas de calor en la población. Estas recomendaciones se enmarcan dentro del Plan Nacional de Acciones Preventivas contra los Efectos del Exceso de Temperaturas, activado por Sanidad el pasado 1 de junio.

Las diez recomendaciones son las siguientes:

  • Beber agua o líquidos con frecuencia, aunque no se sienta sed y con independencia de la actividad física que se realice.
  • No abusar de las bebidas con cafeína, alcohol o grandes cantidades de azúcar, ya que pueden hacer perder más líquido corporal.
  • Aunque cualquier persona puede sufrir un problema relacionado con el calor, se debe prestar especial atención a bebés y niños pequeños, mayores y personas con enfermedades que puedan agravarse con el calor y la deshidratación, como las patologías cardíacas.
  • Permanecer el mayor tiempo posible en lugares frescos, a la sombra o climatizados, y refrescarse cada vez que uno lo necesite.
  • Procurar reducir la actividad física y evitar practicar deportes al aire libre en las horas más calurosas (de 12.00 a 17.00).
  • Usar ropa ligera, holgada y que deje transpirar.
  • Nunca dejar a ninguna persona en un vehículo estacionado y cerrado (especialmente a niños, ancianos o enfermos crónicos).
  • Consultar al médico ante síntomas que se prolonguen más de una hora y que puedan estar relacionados con las altas temperaturas.
  • Mantener los medicamentos en un lugar fresco, ya que el calor puede alterar su composición y sus efectos.
  • Hacer comidas ligeras que ayuden a reponer las sales perdidas por el sudor (ensaladas, frutas, verduras, zumos, etc.).

Especial cuidado con los más vulnerables

Desde Sanidad también han explicado que el objetivo del Plan Nacional de Acciones Preventivas contra los Efectos del Exceso de Temperaturas es prevenir y mitigar los efectos negativos que el calor excesivo puede tener sobre la salud de los ciudadanos, especialmente en los grupos de riesgo o más vulnerables, tales como personas mayores, mujeres gestantes, niños y enfermos crónicos, así como en las personas que trabajan o realizan esfuerzos al aire libre.

Una de las actuaciones prioritarias del plan es la de alertar a las autoridades sanitarias y a los ciudadanos con la suficiente antelación de posibles situaciones de riesgo. Para ello, el Ministerio de Sanidad facilitará diariamente a las comunidades autónomas las predicciones de temperaturas (máximas y mínimas) elaboradas por la Agencia Estatal de Meteorología (Aemet). Esta información también estará disponible para los ciudadanos en la página web del ministerio.

Variables meteorológicas

Según han explicado desde Sanidad, el plan tiene en cuenta las siguientes variables meteorológicas: las temperaturas máximas y mínimas previstas a cinco días, las temperaturas máximas y mínimas registradas el día anterior al de la fecha de la predicción y las temperaturas umbrales máximas y mínimas, establecidas en base a estudios epidemiológicos que han permitido relacionar el exceso de temperatura y la mortalidad. Además, se considera la persistencia en el tiempo del exceso de temperatura como factor de riesgo para la salud.

La asignación de los niveles se realiza utilizando los siguientes criterios:

  • El nivel 0 (verde), de ausencia de riesgo, se da cuando se prevé que en ningún día de los siguientes cinco días consecutivos, sean superadas las temperaturas umbrales.
  • El nivel 1 (amarillo), de bajo riesgo, se espera que 1 o 2 días de los siguientes cinco días consecutivos, sean superadas las temperaturas umbrales.
  • El nivel 2 (naranja), de riesgo medio, se espera que 3 o 4 días de los siguientes cinco días consecutivos, sean superadas las temperaturas umbrales.
  • El nivel 3 (rojo), de alto riesgo, se activa cuando se espera que se superen las temperaturas umbrales en cada uno de los cinco días siguientes.

Actualización diaria de la información

Esta información se actualiza diariamente en la página web del Ministerio de Sanidad. Los ciudadanos, además, podrán suscribirse hasta el 15 de septiembre a un servicio para recibir en el correo electrónico y en el teléfono móvil la predicción de las temperaturas y el nivel de riesgo de la provincia solicitada. El acceso a dichas suscripciones se realiza a través de la web del Ministerio en este enlace.

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Gestionar (bien) la oficina de farmacia: labor de ‘superhéroes’

Gestionar una oficina de farmacia en 2019 no tiene nada que ver con cómo se hacía en los años setenta u ochenta, en los que era muy frecuente que las cuentas del establecimiento y las de la familia del titular se llevaran conjuntamente. Hace cuarenta años los beneficios de las boticas estaban prácticamente asegurados, sin necesidad de ir más allá de la buena dispensación de medicamentos y una atención y consejo de calidad a los pacientes.

En estos momentos, en los que los efectos de la crisis de 2008 y sus consecuencias aún colean y cuando la Administración, como venimos informando estos días, considera que aún tiene margen de maniobra en el gasto en fármacos dispensados en botica, el titular de farmacia, más allá de sus tradicionales competencias científica y sanitaria, necesita disponer de superpoderes.

Conscientes de esta realidad, dedicamos la Jornada de Gestión Práctica de la Oficina de Farmacia, por el XVIII Aniversario de CORREO FARMACÉUTICO, a las habilidades y competencias que el titular tiene que acumular en un mundo tremendamente cambiante y con múltiples villanos externos.

Mientras los diferentes representantes de la profesión se afanan en intentar reconducir y lograr minimizar el impacto de las decisiones de las administraciones competentes en la materia, que pueden poner en serio peligro el modelo de farmacia comunitaria español y a los profesionales implicados, éstos pueden hacer mucho individualmente, tal y como nos hicieron ver y comprender los diferentes ponentes que participaron en la jornada.

Valores que optimizan la gestión

Defendieron la importancia de la especialización, de atraer más que de fidelizar, del trabajo en equipo con personas con capacidades complementarias, de hacer los establecimientos atractivos y los productos accesibles aún a riesgo de posibles robos, de sacarle el máximo partido al flujo de caja, de usar la comunicación externa y las redes sociales de manera racional y sin perder el norte en lo tocante a la imagen de marca e identidad, de salir a la calle sin perjudicar al carácter profesional y sanitario del establecimiento, de estudiar bien la experiencia del paciente y de comprar mejor y gestionar por procesos.

Como dijo Ramón Barrera, formador, coach y comunicador, lo más importante de todo es definir bien y compartir con el equipo los objetivos porque, “cuando uno sabe hacia dónde va, no monta en lo que no le lleva”.

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¿Qué requisitos se deben cumplir al comunicar que un trabajador no ha superado el período de prueba?

En primer lugar, debemos tener presente que durante el período de prueba existe el derecho para ambas partes de rescindir la relación laboral sin causa ni preaviso, salvo pacto en contrario. Pues bien, en principio, el desistimiento no requiere una exigencia causal, pudiendo cualquiera de las partes que intervienen en el contrato de trabajo rescindir tal contrato unilateralmente, sin necesidad de cumplir ninguna exigencia especial, siempre que no constituya un abuso de derecho frente a determinadas situaciones que deberán ser estudiadas de forma casuística.

Además, la resolución no genera ningún derecho indemnizatorio, debiendo percibir exclusivamente el trabajador la liquidación de los salarios devengados, incluida la parte proporcional de las vacaciones y pagas extras.

Sin opción de prolongarlo

Sin embargo, cabe destacar que no puede aceptarse la prolongación del período de prueba más de lo que esté establecido, por cuanto no existe flexibilidad en esta materia. El artículo 14 del Estatuto de los Trabajadores donde se regula el período de prueba permite que durante su transcurso pueda producirse la resolución del contrato a instancia de cualquiera de las partes, sin necesidad de causa, pero la resolución ha de producirse antes de la superación del plazo del período de prueba.

Los tribunales consideran que en el caso que se notificara la extinción del contrato de trabajo fuera del período de prueba estaríamos ante un despido improcedente, ya que si el desistimiento se produce cuando el citado período ha finalizado, carecería de una causa válida.

A pesar de lo expuesto, es recomendable notificar al trabajador la no superación del período de prueba por escrito precisando la causa de la no superación y, sobre todo, siempre dentro del período de prueba, es decir, ni un día más tarde de la duración que legalmente o por pacto corresponda.

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Llega ‘Zolgensma’, el medicamento más caro del mundo, pero no el más costoso

Hasta hace muy poco la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad muy grave y poco frecuente, carecía de opciones de tratamiento más allá de los cuidados paliativos. La comercialización en España en marzo del año pasado del medicamento de Biogen nusinersén (Spinraza) marcó un antes y un después en las expectativas de los pacientes y sus familias. Ahora se espera la llegada de una nueva terapia disruptiva, de tipo genético: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), del laboratorio Avexis, integrado en el gigante Novartis, que ha recibido el sobrenombre del medicamento más caro del mundo.

Hace unas semanas Estados Unidos se convirtió en el primer país en aprobar esta terapia en menores de dos años, que ha salido al mercado americano con un coste de 2,12 millones de dólares (unos 1,87 millones de euros).

Novartis argumenta que Spinraza, aprobado por la FDA en diciembre de 2016 para todos los tipos de AME sin importar la edad del paciente, cuesta casi el doble si se mantiene durante diez años. Su precio es de 750.000 dólares el primer año y 375.000 en los años posteriores. También señala que la terapia con Zolgensma es la mitad de cara que la media de lo que cuesta el tratamiento durante diez años de enfermedades pediátricas ultrarraras.

1 de cada 10.000 nacimientos

La AME afecta a 1 de cada 10.000 nacidos vivos. Desde Avexis estiman que en España entre 300 y 400 familias cuentan con algún miembro afectado y aunque no se han desarrollado ensayos clínicos en el país, pacientes españoles han accedido al medicamento a través de la participación en estudios en otros países. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) evalúa su solicitud de aprobación bajo el esquema Prime para medicamentos considerados prioritarios para la salud pública, y confían en que el sí se produzca “en los próximos meses”.

Zolgensma es la primera terapia génica para una enfermedad neurológica y requiere una única administración intravenosa de por vida. Reemplaza el gen SMN1, cuya ausencia se relaciona con la AME. El debate sobre el coste ha empañado el análisis sobre su aportación terapéutica. Esta terapia génica “administrada antes de la aparición de los primeros síntomas, puede permitir a los pacientes hacer una vida prácticamente normal, lo que podría suponer un ahorro importante en recursos sanitarios”, defiende Alicia Folgueira, directora general de Avexis en España.

La AME tipo 1 es la forma más frecuente y grave de la enfermedad, y abarca el 60 por ciento de los casos. La mayoría de los pacientes fallecen antes de los dos años y suelen requerir soporte respiratorio y nutricional. En este grupo de afectados, los resultados del ensayo Start apuntan que la terapia ha conseguido “no solo que los pacientes no fallezcan, sino que han alcanzado hitos motores nunca vistos, como sentarse o incluso caminar”, explica Maria Grazia Cattinari, directora médica del colectivo de pacientes Fundación Atrofia Muscular (Fundame).

Nuevos datos de la terapia génica

En la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología, celebrada a principios de mayo en Filadelfia, se publicó una actualización sobre otro estudio, el Str1ve, en pacientes con AME tipo 1, que muestra que 13 de los 15 bebés tratados con la terapia génica permanecían vivos a los 13,6 meses sin necesidad de ventilación permanente.

La consultora Evaluate en su web Vantage se hace eco de los últimos resultados y defiende que en AME tipo 1 Zolgensma ocupe la primera línea de tratamiento. “Si los resultados de eficacia entre Zolgensma y Spinraza acaban siendo similares, la terapia génica tiene a su favor su administración”, afirma Marcos Madruga, neuropediatra del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla.

Mientras que la terapia génica requiere una única aplicación intravenosa, el fármaco de Biogen, de administración intratecal, precisa cuatro dosis iniciales en dos meses, seguidas de una administración cada cuatro meses.

Un oral de Roche

En el reducido nicho de medicamentos para la AME, la farmacéutica Roche también aspira a convertirse en un competidor y publicaba también datos alentadores de eficacia en Filadelfia de su medicamento oral risdiplam. En este sentido, el aumento de la competencia podría favorecer un recorte en el precio de las terapias y facilitar el acceso.

Volviendo a Zolgensma, para Fundame sería deseable que con esta terapia el Ministerio de Sanidad repita en España “el caso de éxito” que supuso la negociación del precio y reembolso de Spinraza, que derivó en “un protocolo unificado y equidad en el acceso”. Aun así, afirman que el acceso de los pacientes pediátricos ha sido mucho más ágil, pero hay afectados en la edad adulta que todavía no han podido acceder al fármaco.

El desarrollo de tratamientos para la AME no solo implica el reto del acceso sino del diagnóstico precoz, ahora que existen opciones de tratamiento, “y cuando además se sabe que cuanto antes se instauren, el pronóstico es mejor”, afirma Madruga. En este sentido, clínicos y pacientes reclaman incorporar el cribado de la AME en la prueba del talón, que permitirá el diagnostico en el primer mes del nacimiento.

Algunos de los resultados de los ensayos clínicos en AME tipo 1 (Evaluate).

Terapias eficaces

La consultora Evaluate recoge los últimos resultados de Spinraza, risdiplam y Zolgensma para atrofia muscular espinal (AME) publicados por las compañías y presentados en la Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología.

A la luz de estos datos, apunta que Zolgensma podría situarse en primera línea para AME tipo 1 (la forma más grave de la enfermedad), y que en segunda línea, risdiplam, el fármaco oral de Roche, podría superar en eficacia a Spinraza (nusinersen), de Biogen.

Sin embargo, Marcos Madruga, neuropediatra del Hospital Virgen del Rocío de Sevilla, señala que es prematuro establecer comparaciones y que hay que tener en cuenta que puede haber diferencias en cuestiones esenciales como la edad de inicio del tratamiento.

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“La innovación farmacéutica no pone en riesgo la viabilidad del sistema sanitario”

La patronal de la industria farmacéutica innovadora Farmaindustria ha celebrado hoy su Asamblea General Ordinaria, en la que se han aprobado se han aprobado las cuentas anuales de la organización y la Memoria de 2018. Este documento refleja un año más el liderazgo del sector en I+D, ya que copa el 20,3% del total destinado a esta actividad por todos los sectores industriales. Veinte medicamentos con nuevos principios activos llegaron a los pacientes españoles el año pasado.

“La investigación biomédica, que es la razón de ser de la industria farmacéutica, llamada a dar con nuevos tratamientos para los pacientes, nos abre una oportunidad magnífica de atraer nueva inversión”, aseguró Martín Sellés, presidente de la organización empresarial, respecto a la situación de España como “referencia internacional en ensayos clínicos”. La colaboración de la industria con centros públicos y privados de investigación (que supone casi la mitad de la inversión del sector en I+D) cuenta con el impulso de programas e iniciativas de dinamización y coordinación de actividades novedosas puestos en marcha por Farmaindustria, tal y como consta en la Memoria.

Además, el documento expone cómo en los 41.000 puestos de trabajo que genera de forma directa la industria farmacéutica concentra el empleo más estable (94,2% de contratos indefinidos), cualificado (62,4% titulados) y diverso (52% mujeres) de toda la industria española. Y con respecto al peso industrial y económico del sector, el documento recoge datos tan relevantes como los más de 11.000 millones de euros en exportaciones en 2018, el 25% de la alta tecnología que exporta España, y los 15.000 millones en producción en suelo español, que dan idea del valor de un sector empresarial sólido, creador de riqueza, de alta productividad y vinculado a la I+D y la innovación.

Vibilidad del sistema

“La innovación farmacéutica no pone en riesgo la viabilidad futura de nuestro sistema sanitario; todo lo contrario, no cabe pensar en sostenibilidad futura sin innovación, puesto que aporta soluciones a los pacientes y en consecuencia ahorros al sistema”, señaló Sellés, y subrayó el compromiso de las compañías farmacéuticas con las personas que padecen una enfermedad, y por tanto con la importancia de velar por que puedan acceder a los medicamentos que necesitan. Y enfatizó también su corresponsabilidad con la sostenibilidad del sistema sanitario, que se traduce en la busca de fórmulas eficaces como los acuerdos de riesgo compartido y el pago por resultados.

Sellés, que insistió en el concepto de corresponsabilidad de las compañías farmacéuticas, como agentes esenciales del sistema sanitario y del cuidado de la salud, reafirmó la “constante y leal voluntad de diálogo de la industria”, y puso como ejemplo el Convenio de Farmaindustria con el Gobierno, que en 2018 cumplió su tercer año de vigencia y que a final de año se volvió a prorrogar. A través del mismo, la industria se obliga a retornar al Estado el exceso del gasto público en fármacos si su crecimiento es superior al del PIB, lo que constituye una doble garantía: para los pacientes, que pueden acceder a todos los medicamentos disponibles, y para la Administración, que tiene un instrumento eficaz de control presupuestario.

Más allá, el presidente de Farmaindustria destacó en su intervención que la industria farmacéutica en España “ha demostrado que es un sector capaz de responder a los retos que se nos presentan”. En este sentido, señaló que la pujante realidad del sector, unida a la idónea situación de España como plataforma para la investigación biomédica y la realización de ensayos clínicos, sitúa al sector, por derecho propio, como “una gran oportunidad para España como sector tractor y referencia del modelo económico al que debe caminar el país”.

Por otro lado, también destacan en la Memoria los datos referentes a la aplicación del Código de Buenas Prácticas de la Industria Farmacéutica, por cuyo cumplimiento vela la Unidad de Supervisión Deontológica. Fruto de la apuesta del sector por la transparencia es que se hacen públicas las colaboraciones con organizaciones y profesionales sanitarios y organizaciones de pacientes, las mediaciones y sanciones del Sistema de Autorregulación y las evaluaciones de las reuniones científico-profesionales organizadas por terceros. En 2018, la Unidad de Supervisión Deontológica analizó y verificó 3.894 reuniones científicas, de las que el 96% cumplían con el Código y el 4% restante necesitó correcciones.

Inversión, no gasto

Con esta sólida carta de presentación, tanto de realidades como de compromisos, el presidente de Farmaindustria instó al futuro Gobierno de España y al conjunto de las Administraciones a reforzar el diálogo para trabajar juntos por el presente y el futuro del sistema sanitario y la calidad de la atención para los pacientes. Sellés mostró su preocupación por la inestabilidad que han provocado la provisionalidad del Gobierno y los procesos electorales y, especialmente, por la incertidumbre ante las medidas recogidas en la Actualización del Programa de Estabilidad, haciéndose eco algunas de ellas del informe de la AIReF sobre el gasto farmacéutico en recetas. Tales medidas tienden a ver la adquisición de medicamentos como un mero gasto, en lugar de una inversión, en tanto que proporciona ahorros constatados tanto en otras prestaciones sanitarias como en la productividad de un país, además de mejorar la calidad de vida de las personas. Contemplan al medicamento, además, como cualquier otro bien de consumo, sin su cualidad diferencial de instrumento esencial para el cuidado de la salud y sin tener en cuenta las consecuencias negativas de carácter sanitario que de ello se podrían derivar.

Sellés tendió de nuevo la mano al Gobierno, en la línea de lealtad y ánimo de colaboración mostrada por las compañías farmacéuticas con la prórroga del Convenio de Colaboración, que implica un sacrificio grande para un sector innovador obligado a crecer incluso por encima de la economía del país, y llamó a la cooperación a todos los agentes del sector. “Hemos de construir un discurso que trascienda la rutinaria vinculación de medicamento y gasto y, al contrario, ligue la innovación a su cualidad real de inversión, de solución. Hemos de ser capaces entre todos de convertir estos desafíos en oportunidad –pidió a los responsables de las compañías farmacéuticas-. Tenemos a nuestro favor los argumentos y la razón para contribuir a que la sociedad y nuestros gobernantes nos vean como un agente clave de progreso sanitario, económico y social”, concluyó.

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